3.7 Tilleggsvilkår for stønad til markedsførte og ikke-markedsførte legemidler brukt utenfor godkjent bruksområde
[Endret 10/18, 3/19, 10/19, 7/20]
For legemidler uten markedsføringstillatelse for aktuelt bruksområde i EØS/Storbritannia kan det kun ytes stønad dersom legemidlet har en vitenskapelig godt dokumentert og klinisk relevant virkning for den aktuelle sykdommen på gruppenivå. Dokumentasjonen skal være publisert i vitenskapelig tidsskrift eller database. Søker må fremlegge dokumentasjon for effekt ved den aktuelle sykdommen/tilstanden.
Kravet anses oppfylt hvis den aktuelle legemiddelbehandlingen er anbefalt i nasjonale faglige retningslinjer utarbeidet eller godkjent av offentlig myndighet i Norge for den aktuelle sykdommen. Som offentlig myndighet regnes Helsedirektoratet og Folkehelseinstituttet. I slike tilfeller trenger ikke søker å fremlegge dokumentasjon. Dokumentasjonskravet kan vurderes som oppfylt for bruk hos barn eller gravide dersom den aktuelle bruken av legemidlet er anbefalt i anerkjente terapianbefalinger for barn eller gravide.
Helfo vurderer publisert vitenskapelig dokumentasjon basert på framlagt dokumentasjon og/eller søk i tilgjengelige databaser. Vurderingen skal vektlegge studiedesign, studiestørrelse og resultater/effekter. Som hovedregel kreves det at det foreligger randomiserte og kontrollerte studier av en viss størrelse. Der aktuell studie viser særlig god og klinisk relevant effekt, kan Helfo senke kravet til studiepopulasjonens størrelse.
For mindre pasientpopulasjoner (inntil 400 personer i Norge) kan observasjonsstudier i form av kohort-studier eller kasus-kontroll-studier unntaksvis godtas. Studiene må vise til god og klinisk relevant effekt.
Samme effektdokumentasjon kan benyttes for alle styrker og sammenlignbare formuleringer av et virkestoff eller en kombinasjon av virkestoffer. Effektdokumentasjonen for ikke-sammenlignbare formuleringer skal vurderes selvstendig.
Dersom det ikke foreligger dokumentasjon som fører til motsatt konklusjon, er det ikke krav til selvstendig vitenskapelig dokumentasjon for klinisk relevant effekt ved legemiddelbehandling av barn, når dokumentasjonskravet anses oppfylt for behandling av voksne. Søkende leges vurdering av nytte/risiko-forholdet er avgjørende.
Dersom det ikke foreligger dokumentasjon som fører til motsatt konklusjon, er det tilsvarende heller ikke krav til selvstendig vitenskapelig dokumentasjon for behandling av voksne, dersom dokumentasjonskravet (i form av kliniske studier) anses oppfylt for behandling av barn.
Som følge av krav til vitenskapelig godt dokumentert effekt vektlegges ikke
- klinisk erfaring
- retningslinjer fra andre land og norske retningslinjer utarbeidet av ulike spesialistmiljøer (unntak barn og gravide),
- sannsynlig effekt ut fra kjemisk struktur
- dokumentasjon for effekt på beslektede diagnoser eller diagnoser med sammenfallende symptomer
- opplevd effekt hos den enkelte pasient