Utprøvende behandling utenfor kliniske studier skal finansieres over de samlede rammene til de regionale helseforetakene
Hvis helseforetaket beslutter å tilby utprøvende behandling, påtar helseforetaket seg samtidig finansieringsansvaret for behandlingen. Se informasjon om finansiering av kliniske studier i kapittel 1. Det er viktig at finansieringsansvaret er avklart før utprøvende behandling tilbys når pasienten ikke inngår i en klinisk studie. Finansieringsansvaret vil følge behandlingsansvaret også når det gjelder utprøvende behandling med legemidler. Se anbefaling om rutiner for beslutninger om utprøvende behandling utenfor kliniske studier. I tillegg finansierer legemiddelfirmaer i noen tilfeller behandling med nye legemidler i form av Compassionate Use Programmes (CUP) til pasienter som faller utenfor kliniske studier, se Nye metoder for retningslinjer om hvordan avtale om dette kan gjøres.
Stortinget vedtok i 2018 at finansieringsansvar for et legemiddel i hovedsak skal følge behandlingsansvaret, uavhengig av om legemiddelet benyttes i eller utenfor sykehus. Dette gjelder også bruk av legemidler uten norsk markedsføringstillatelse og legemidler brukt utenfor godkjent bruksområde.
Utprøvende behandling er utenfor Folketrygdens finansieringsformål.
Dagens finansieringsordning har som viktigste formål å understøtte sørge-for-ansvaret til de regionale helseforetakene. Finansieringsordningen er i hovedsak todelt og består av basisbevilgning (rammefinansiering) og aktivitetsbasert finansiering (ISF-refusjon).
Når den offentlige spesialisthelsetjenesten tilbyr utprøvende behandling utenfor kliniske studier skal dette finansieres innenfor de samlede rammene til RHF-ene.
For legemidler som ikke er i h-reseptordningen, er kravene til effektdokumentasjon for individuell stønad over blåreseptordningen for legemidler økt (med endringen i Blåreseptforskriften 1.1.2018). Kasuistikker og kasuistikkserier kan ikke lenger godtas som vitenskapelig dokumentasjon for effekt. Det kan kun ytes stønad etter blåreseptforskriften hvis det foreligger vitenskapelig godt dokumentert klinisk relevant virkning på gruppenivå for legemiddelet brukt for den aktuelle sykdommen. Krav til randomiserte studier er hovedregelen, men observasjonsstudier kan unntaksvis godtas for mindre pasientpopulasjoner. Se også rundskriv til folketrygdloven § 5-14 om legemidler næringsmidler og medisinsk forbruksmateriell § 3 punkt 7 om Tilleggsvilkår for stønad til markedsførte og ikke-markedsførte legemidler brukt utenfor godkjent bruksområde.
Dersom kravet til dokumentasjon ikke er oppfylt, anses utgiften ikke å være nødvendig utgift etter folketrygdloven § 5-1 og vil i de fleste tilfellene anses som utprøvende behandling.
Sist faglig oppdatert: 05. november 2019 Se tidligere versjoner
Helsedirektoratet (2019). Utprøvende behandling utenfor kliniske studier skal finansieres over de samlede rammene til de regionale helseforetakene [nettdokument]. Oslo: Helsedirektoratet (sist faglig oppdatert 05. november 2019, lest 29. november 2022). Tilgjengelig fra https://www.helsedirektoratet.no/veiledere/utprovende-behandling/utprovende-behandling-utenfor-kliniske-studier/utprovende-behandling-utenfor-kliniske-studier-skal-finansieres-over-de-samlede-rammene-til-de-regionale-helseforetakene