Kliniske behandlingsstudier er forskningsprosjekter som kan påvirke pasientforløpet og som inngår i helsehjelpen, jf. § 4 bokstav i.
Med helsehjelp menes enhver handling som har forebyggende, diagnostisk, behandlende, helsebevarende, rehabiliterende eller pleie- og omsorgsformål, og som utføres av helsepersonell, jf. helsepersonelloven § 3 tredje ledd.
Integrasjon av klinisk forskning i pasientbehandling i form av kliniske behandlingsstudier, medfører at både regelverket for medisinsk og helsefaglig forskning og regelverket som regulerer helsehjelpen gjelder, herunder krav om forsvarlighet og journalføringsplikt. Se omtale av helselovgiivningen i kapitlet om andre relevante lover for medisinsk og helsefaglig forskning.
Forsvarlighetskravet i § 5 tilsier at forskningsansvarlig må sikre at personer som deltar i kliniske behandlingsstudier ikke utsettes for urimelig belastning eller skade. Risikoen for deltakerne må veies opp mot nytten av studien. Dette fremgår også av helseforskningsloven § 22, som gjelder for forskning som involverer mennesker. Nytten vil primært kunne komme andre enn deltakeren til gode på et senere tidspunkt i form av ny kunnskap. Forventet nytte for vitenskapen eller samfunnet kan ikke kompensere for risiko for deltakerne.
Som en del av vurderingen av hvilke kliniske behandlingsstudier som anses å være forsvarlige etter helseforskningsloven § 5, gir blant annet Helsinkideklarasjonen veiledning. Der følger det blant annet at medisinsk forskning som kombineres med medisinsk behandling, bare kan gjennomføres i den grad forskningen er berettiget ut fra en mulig forebyggende, diagnostisk eller terapeutisk verdi, og dersom det foreligger god grunn til å tro at deltakelse i forskningen ikke vil ha negativ innvirkning på helsen til pasientene som deltar i forskningen. Det følger også at når uprøvde tiltak etter legens skjønn gir håp om å redde liv, gjenopprette helse eller lindre lidelse, og etablerte tiltak ikke finnes eller har vist seg ineffektive, kan legen, etter å ha innhentet faglige råd og informert samtykke fra pasienten, bruke det uprøvde tiltaket. Tiltaket bør deretter gjøres til gjenstand for forskning som evaluerer sikkerhet og effekt. I alle tilfeller skal ny informasjon dokumenteres og, når det er relevant, offentliggjøres.
Når pasienter deltar i kliniske behandlingsstudier, må de gis tydelig informasjon om at dette er deltakelse i et forskningsprosjekt, som i sin natur har et mål om kunnskapsutvikling. Pasientene må informeres om at det ikke foreligger dokumentert kunnskap om behandlingen vedkommende mottar som ledd i den kliniske behandlingsstudien, herunder om det de får her er bedre eller dårligere enn det etablerte behandlingstilbudet. Det kreves blant annet et samtykke om deltakelse fra pasienten etter helseforskningsloven § 13, se kapitllet Hovedregelen om krav til samtykke til deltakelse i forskning.
Dersom det medisinske og helsefaglige forskningsprosjektet faller innunder kategorien kliniske behandlingsstudier, utløser dette noen særlige plikter for forskningsansvarlig, herunder vurdering av monitorering, se kapitlet om monitorering.