Virksomheten bør ha systemer for å samle, analysere og tilgjengeliggjøre informasjon om/data om nytte og risiko av utprøvende behandling for enkeltpasienter.

Sterk anbefaling vil gjelde for de aller fleste pasienter i de aller fleste situasjoner. Uttrykk som brukes er "bør" og "anbefaler". Hvis anbefalingen er så klart faglig forankret at det sjelden er forsvarlig ikke å følge den, brukes uttrykkene "skal" og "må".

Den som har det overordnede ansvaret for virksomheten bør ha systemer for å samle, analysere og tilgjengeliggjøre nytte/risiko av utprøvende behandling for enkeltpasienter. De regionale helseforetakene bør ha en oversikt over antall pasienter som får utprøvende behandling utenfor kliniske studier og hvilken type behandling det er.

Taushetsplikten setter grenser for bruk av informasjon om enkeltpasienter til andre formål enn helsehjelp. Det er unntak dersom pasienten samtykker. Samtykket må gjelde bruk av helseopplysningene til konkrete formål.

Ved tilbud om utprøvende behandling til enkeltpasienter bør følgende dokumenteres for kunnskapsgenerering:

Type behandling og indikasjon
Formål, behandlingsplan, herunder monitorering, oppfølging og evaluering av pasienten
Opplysninger om kliniske effekter (sykdom, død, varighet av implantater) pasienterfaringer (livskvalitet, smerte) og kostnader
Risikoanalyse, tiltak og plan ved uønskede hendelser
Plan for håndtering, rapportering og sammenstilling av effekter og uønskede hendelser (spesielt viktig ved utprøving av medisinsk utstyr i kirurgi og annen invasiv behandling)

For å sammenstille informasjon fra enkeltpasienter om den utprøvende behandlingens effekt og sikkerhet kan for eksempel lokale, regionale eller nasjonale kvalitetsregistre brukes.

Ved innføring av ny teknologi og elektroniske, strukturerte dokumentasjonssystemer er virksomhetene viktige pådrivere og bidragsytere. Et samlet fagmiljø bør bidra til å standardisere den aktuelle dokumentasjonsplikten. Dette vil legge til rette for gjenbruk og deling av informasjon som grunnlag for beslutningsstøtte og forskning, samt være grunnlag for sammenstilling av relevante analyser.

Interregionale rutiner og prosedyrer for beslutninger om og gjennomføring av utprøvende behandling utenfor kliniske studier bør vurderes.

Helseanalyseplattformen skal etablere nasjonal infrastruktur for tilgjengeliggjøring og analyse av helsedata. Det er viktig at utvikling og etablering av nye registre ses i sammenheng med dette arbeidet.

Eksempler på eksisterende registre

Norsk MS-register og biobank
KREMT (Kreftregisterets meldetjeneste for legemiddelbruk)
MEDUB (lokalt register ved OUS for medisinsk utprøvende behandling i reumatologi).

Formålet er å ha en systematisk oversikt over alle pasienter som behandles eller er blitt behandlet med legemidler utenfor godkjent bruksområde.

Andre registre/kilder

Bivirkningsregister for legemidler (Direktoratet for medisinske produkter)
Alvorlige hendelser med medisinsk utstyr (Direktoratet for medisinske produkter)
Datavarehus

Flere helseforetak, for eksempel Oslo universitetssykehus HF, er i ferd med å etablere kliniske datavarehus. Kliniske datavarehus er en samling av strukturerte data for analyse/rapporter til kvalitetsarbeid (registre) og forskning, og kan betraktes som et virksomhetsinternt permanent kvalitetsregister. Planen er automatisk datafangst fra dokumentasjonssystemer. Eksempel er elektroniske legemiddelkurver som kan gi informasjon om inneliggende pasienters legemiddelbehandling herunder bruksområde og deltagelse i kliniske studier.

Systematisk rapportering og dokumentasjon om sikkerhet og effekt av behandlingen er nødvendig for å styrke kunnskapsgrunnlaget og gjøre kunnskapen tilgjengelig for hele helsetjenesten og beslutningstakere. Dokumentasjon av relevante kliniske og administrative opplysninger er viktig for å ivareta krav til kvalitet og pasientsikkerhet for den enkelte pasient og fremtidige vurderinger av om metoden skal tilbys som en del av det ordinære behandlingstilbudet. Viktig informasjon om effekt, bivirkninger og kostnadseffektivitet går tapt når det gis utprøvende behandling uten at det samles inn dokumentasjon på en systematisk måte.

Fra behandlernes perspektiv er det som beslutningsstøtte behov for å ha tilgang til sammenstilt kunnskap om hva som er gjort for pasienter med tilsvarende helsetilstand.

Helseanalyseplattformen er et prosjekt som skal sikre nasjonal infrastruktur for tilgjengeliggjøring og analyse av helsedata.

Siste faglige endring: 05. november 2019 Se tidligere versjoner

Helsedirektoratet (2019). Virksomheten bør ha systemer for å samle, analysere og tilgjengeliggjøre informasjon om/data om nytte og risiko av utprøvende behandling for enkeltpasienter. [nettdokument]. Oslo: Helsedirektoratet (siste faglige endring 05. november 2019, lest 23. mai 2025). Tilgjengelig fra https://www.helsedirektoratet.no/veiledere/utprovende-behandling/utprovende-behandling-utenfor-kliniske-studier/virksomheten-bor-ha-systemer-for-a-samle-analysere-og-tilgjengeliggjore-nytterisiko-av-utprovende-behandling-for-enkeltpasienter

Få tilgang til innhold fra Helsedirektoratet som åpne data: https://utvikler.helsedirektoratet.no

Virksomheten bør ha systemer for å samle, analysere og tilgjengeliggjøre informasjon om/data om nytte og risiko av utprøvende behandling for enkeltpasienter.

Praktisk informasjon

Eksempler på eksisterende registre

Andre registre/kilder

Begrunnelse