Ved oppstart av den utprøvende behandlingen utenfor kliniske studier bør det foreligge en behandlingsplan.
Sterk anbefaling vil gjelde for de aller fleste pasienter i de aller fleste situasjoner. Uttrykk som brukes er "bør" og "anbefaler". Hvis anbefalingen er så klart faglig forankret at det sjelden er forsvarlig ikke å følge den, brukes uttrykkene "skal" og "må".
Hvis den samlede vurderingen er at den utprøvende behandlingen skal gis og pasienten har samtykket til behandlingen, skal det foreligge en behandlingsplan ved oppstart. Planen bør beskrive formål, behandlingsmål, rammer for behandlingen (hyppighet, varighet), monitorering (det vil si gjennomføring, registrering og rapportering i overensstemmelse med fastsatte krav), ansvarlig for tiltakene, ansvar for å følge opp behandlingen, kriterier for avslutning og plan for evaluering av tiltakene. En behandlingsplan omfatter også rutiner for oppfølging, overvåkning og dokumentasjon av resultater for den enkelte pasient. Videre bør planen omfatte en risikoanalyse og tiltak ved uønskede hendelser. Eventuelle bivirkninger må registreres fortløpende og eventuelt følges opp med tiltak. Effekt av behandlingen og eventuelle behov for å endre behandlingsmetode skal vurderes forløpende, også etter at den er avsluttet.
Det er viktig å involvere fagmiljøet i diskusjonen for å sikre gode behandlingsforløp som igjen kan sikre kunnskapsgenerering og gjenbruk av behandlingsplaner.
Det er også viktig å etablere rutiner for oppfølging av utprøvende behandling.
Legemidler uten markedsføringstillatelse kan skaffes via Statens legemiddelverks ordning for godkjenningsfritak.
I de nasjonale prinsippene for utprøvende behandling er det nedfelt at det skal brukes protokoll for utprøvende behandling utenfor kliniske studier. Imidlertid er det i regelverket for utprøvende behandling utenfor kliniske studier ingen krav til protokoll. Det vil ikke være hensiktsmessig å kreve protokoll for all utprøvende pasientbehandling. Imidlertid vil det være i tråd med god og forsvarlig praksis å sikre tilsvarende systematikk med planlegging, gjennomføring, overvåkning og evaluering som for utprøvende behandling i kliniske studier. En behandlingsplan vil kunne sikre at også utprøvende behandling utenfor kliniske studier tilbys, gjennomføres og følges opp på samme måte som behandling i kliniske studier. Dette vil også sikre brukermedvirkning og gjennomtenkte behandlingsløp.