Behandlende helsepersonell skal vurdere forsvarligheten av den utprøvende behandlingen.
Sterk anbefaling vil gjelde for de aller fleste pasienter i de aller fleste situasjoner. Uttrykk som brukes er "bør" og "anbefaler". Hvis anbefalingen er så klart faglig forankret at det sjelden er forsvarlig ikke å følge den, brukes uttrykkene "skal" og "må".
Behandlende helsepersonell skal gjøre en grundig vurdering av tilgjengelig kunnskap og erfaringer om metodens effekt og sikkerhet.
Ved utprøvende behandling utenfor kliniske studier vil forsvarlighetsvurderingen også innbefatte:
- Finnes det relevante kliniske studier?
- Finnes det alternative behandlingsmetoder som er godt dokumentert?
- Sikkerhet ved behandlingen?
- Graden av usikkerhet om effekt?
- Dersom det finnes alternative behandlingsmetoder, er det forhold ved den aktuelle pasienten som tilsier at den utprøvende behandlingen er mer effektiv, mindre belastende eller av andre grunner bedre for pasienten?
- Dersom det ikke finnes alternative behandlingstilbud, hva er konsekvensene av ikke å tilby pasienten den utprøvende behandlingen?
- Hva slags oppfølging og kontroll vil pasienten få?
Kunnskap som grunnlag for forsvarlighetsvurderingen kan for eksempel omfatte kliniske studier, informasjon i elektronisk pasientjournal (EPJ), nasjonale medisinske kvalitetsregistre eller andre beslutningsstøttesystemer.
Beslutning om igangsetting av utprøvende behandling bør tas i linjen i helseforetaket.
Mangel på felles retningslinjer for dokumentasjon og praktisk fremgangsmåte har ført til at flere fagmiljøer har utarbeidet egne retningslinjer (spesielt ved bruk av legemidler utenfor godkjent bruksområde) for å konkretisere minimumskrav til vitenskapelig dokumentasjon.
Nasjonalt organ for rådgiving ved alvorlig livskortende sykdom (Ekspertpanelet) vil kunne gi råd om utprøvende behandling til enkeltpasienter. Det er imidlertid ansvarlig helseforetak og lege som i samråd med pasienten tar beslutning om rådet skal følges eller ikke. Formålet til Ekspertpanelet er å gi alvorlig syke pasienter med kort tid igjen å leve mulighet til å få en ny medisinsk vurdering. Ekspertpanelet er kun rådgivende, og ordningen erstatter ikke etablert praksis i helsetjenesten om å be kolleger og fagfeller på tvers av sykehus, regioner og land om råd.
For legemidler til bruk utenfor godkjent bruksområde eller uten markedsføringstillatelse kan andre instanser, som Helsedirektoratet, allerede ha vurdert dokumentasjonsgrunnlaget for bruk av metodene i sine nasjonale faglige retningslinjer. Forsvarlighetsvurderingen vil avhenge av den kunnskapen som er tilgjengelig fra tilsvarende praksis med bruk av legemiddelet.
Hva slags oppfølgning og kontroll som pasienten vil få vil også ha betydning for vurderingen av om den utprøvende behandlingen er faglig forsvarlig.
Ved igangsetting av utprøvende behandling kan det foreligge noe dokumentasjon av nytte for pasienter, men ikke i et omfang som danner grunnlag for metodevurderinger på gruppenivå.
Videre er faglig forsvarlighet hjemlet i Helsepersonelloven § 4 og Spesialisthelsetjenesteloven § 2-2.