Definisjon
Utprøvende behandling er i Meld St. 10 (2012-2013) definert som all behandling der effekt, risiko og bivirkninger ikke er tilstrekkelig dokumentert til at behandlingen kan inngå i det ordinære behandlingstilbudet. Det er presisert at definisjonen dekker både behandling som prøves ut i kliniske studier og udokumentert behandling som gis utenfor kliniske studier.
Dette gjelder behandlingsmetoder for eksempel innen kirurgi, metoder som innebærer bruk av medisinsk utstyr eller legemidler. For legemidler vil definisjonen kunne gjelde både legemidler uten markedsføringstillatelse (MT) og legemidler med MT hvor bruken skjer utenfor godkjent bruksområde. Utprøvende behandling kan også involvere medisinsk utstyr som ikke er CE-merket, eller som brukes utenfor det formålet utstyret er CE-merket for.
I dialog med Helse- og omsorgsdepartementet og etter høringsinnspillene er definisjonen presisert som følger:
"Med utprøvende behandling menes all behandling der effekt og sikkerhet ikke er tilstrekkelig dokumentert til at behandlingen kan inngå i det ordinære behandlingstilbudet. Det betyr at utprøvende behandling dekker både behandling som prøves ut i kliniske studier og behandling som gis utenfor kliniske studier."
Begrepet udokumentert er erstattet med Ikke tilstrekkelig dokumentasjon, fordi det for utprøvende behandling til enkeltpasienter som oftest foreligger noe dokumentasjon. Begrepene risiko og bivirkninger er erstattet med sikkerhet, for bedre å ivareta medisinsk utstyr i definisjonen.
Utprøvende behandling er også definert i prioriteringsforskriften § 3, men denne definisjonen gjelder kun utenlandsbehandling.
Nasjonale prinsipper
De nasjonale prinsippene for utprøvende behandling ble lansert i Meld St. 10 (2012-2013). Det fremgår her at «Utprøvende behandling skal som hovedregel tilbys gjennom kliniske forskningsstudier. De nasjonale prinsippene åpner for at behandling som ikke er basert på tilstrekkelig dokumentasjon unntaksvis kan gis til enkeltpersoner utenfor kliniske studier når dette er faglig forsvarlig». Prinsippene gjelder spesielt for bruk av medisinsk utstyr som en del av kirurgisk behandling og bruk av legemidler utenfor godkjent bruksområde.
Helseforskningsloven har krav til organisering og utøvelse av forskningen. Det er i helseforskningsloven § 10 krav om forhåndsgodkjenning av forskningsprosjektet fra regional etisk komite (REK). Legemiddelstudier skal i tillegg godkjennes av Direktoratet for medisinske produkter (DMP). Regelverket inneholder også krav til dokumentasjon av resultater og eventuelle bivirkninger. Kliniske studier som innebærer utprøving av medisinsk utstyr er omfattet av regelverk for medisinsk utstyr og skal som hovedregel ha godkjenning av DMP.
For enkelte pasienter/pasientgrupper vil det imidlertid være krevende å gjennomføre prospektive randomiserte kontrollerte kliniske studier. Eksempler er:
- hvor pasienter ikke tilfredsstiller inklusjonskriteriene for deltakelse i en studie
- få pasienter – for eksempel ved sjeldne tilstander eller innen pediatri
- pasienter med en alvorlig livsforkortende sykdom (for kort tid, skreddersydde og komplekse behandlingsregimer)
- Pasienter behandles med en kombinasjon av etablert og utprøvende behandling
- Manglende finansiering av studien eller manglende tilgang på behandling
Den kliniske virkeligheten og utviklingen i retning av en mer persontilpasset medisin tilsier at det må legges til rette for å tilby utprøvende behandling også utenfor kliniske studier.
Utprøvende behandling til enkeltpasienter er ikke omfattet av de kravene som stilles til utprøvende behandling i helseforskningsloven, lov om medisinsk utstyr,legemiddelloven, forskrift om klinisk utprøving av legemidler til mennesker eller forskrift om medisinsk utstyr . Siden utprøvende behandling til enkeltpasienter ikke er underlagt det samme systemet som forskningsstudier, vil det være større praktiske utfordringer knyttet til å sikre informasjon og medvirkning og til systematisk dokumentasjon av effekt og sikkerhet. Derfor utdypet de nasjonale prinsippene særlige krav som gjelder når utprøvende behandlingsmetoder gis til enkeltpasienter.
Etter dialog med Helse- og omsorgsdepartementet og i tråd med høringsinnspill er det gjort enkelte justeringer i de nasjonale prinsippene (endringer i kursiv):
Utprøvende behandling kan unntaksvis gis til pasienter på individuell basis når det er:
- Konkludert med at behandlingen er faglig forsvarlig med utgangspunkt i en vurdering av tilgjengelig kunnskap og/eller erfaringer om metodens mulige effekt og sikkerhet
- Gitt tilstrekkelig informasjon om behandlingstilbudet og pasienten aktivt har medvirket i valg av behandlingsmetode
- Etablert behandlingsplaner for bruk av metoden
- Utarbeidet rutiner for oppfølging og overvåking av pasienter som mottar behandlingen
- Etablert rutiner for rapportering av bivirkninger og effekt av behandlingen som systematisk kan sammenstilles for alle pasienter som får behandlingen.
Prinsippene skal også gjelde for bruk av legemidler utenfor det bruksområdet de er godkjent for, når det er usikkerhet knyttet til dokumentasjon av effekt og sikkerhet.
Prinsippene ble særlig utviklet for spesialisthelsetjenesten, men bør også kunne legges til grunn ved bruk av utprøvende behandling i den kommunale helse- og omsorgstjenesten og tannhelsetjenesten.
Muligheter for å tilby pasienter utprøvende behandling
Regelverket åpner for at pasienter kan få tilbud om utprøvende behandling både i og utenfor kliniske studier. Retten til nødvendig helsehjelp omfatter i utgangspunktet ikke utprøvende behandling, se Helsedirektoratets Rundskriv om Pasient- og brukerrettighetsloven med kommentarer, Rundskriv 1-4/2019 - Rett til nødvendig helsehjelp fra spesialisthelsetjenesten og forholdet til forsvarlighetskravet mm og Prop. 118 L (2012-2013) kapittel 7. Muligheten for å tilby utprøvende behandling er likevel vid.
All helsehjelp skal være forsvarlig, jf. spesialisthelsetjenesteloven § 2-2 og helsepersonelloven § 4, se kapittel om krav til forsvarlig helsehjelp ved utprøvende behandling. Før slik behandling eventuelt tilbys, er informasjon til pasienten og samtykke viktig, se kapittel om krav til informasjon og samtykke ved utprøvende behandling. Kravene til informasjon og samtykke skjerpes ved utprøvende behandling.
Mest mulig likeverdig tilgang til utprøvende behandling
Utprøvende behandling kan ikke tilbys alle. Når det gjelder utprøvende behandling som gis gjennom en klinisk studie vil tilgangen bestemmes av studiens krav til inklusjon og rammer for deltakelse. Hensynet til likeverdig tilgang, som er viktig ved etablert behandling, gjelder derfor ikke fullt ut ved utprøvende behandling.
Legemidler
Klinisk utprøving av legemidler utgjør hovedtyngden av kliniske studier, både i Norge og internasjonalt. Dersom det er lite pasientgrunnlag eller av andre årsaker vanskelig å gjennomføre en randomisert kontrollert klinisk studie, kan utprøvende behandling tilbys gjennom kliniske studier med andre forskningsmetoder eller som utprøvende behandling til enkeltpasienter.
Definisjonen på utprøvende behandling kan også omfatte legemidler uten markedsføringstillatelse (MT), eller legemidler med MT som brukes utenfor godkjent bruksområde. De regionale helseforetakene har utarbeidet retningslinjer for bruk av nye legemidler før MT til enkeltpasienter (compassionate use).
Gjennom EØS-avtalen har Norge et detaljert internasjonalt regelverk for kliniske legemiddelstudier. Nasjonalt har vi flere lover og forskrifter som regulerer kliniske studier, for eksempel helseforskningsloven, lov om medisinsk utstyr, legemiddelloven og forskrift om klinisk utprøving av legemidler til mennesker. Videre skal kliniske legemiddelstudier gjennomføres i samsvar med internasjonal standard for god legemiddelutprøving (Good Clinical Practice, GCP).
Medisinsk utstyr
Det er behov for klinisk utprøving også av behandling som ikke er legemidler, som nye invasive og ikke-invasive metoder og medisinsk utstyr. For definisjon av medisinsk utstyr, se lov om medisinsk utstyr § 3.
To nye forordninger vil frem mot 2022 erstatte gjeldende EU-direktiver som er implementert i forskrift om medisinsk utstyr.
Kirurgiske prosedyrer
Kirurgiske prosedyrer er kompliserte og sammensatte, og det kan derfor være utfordrende å avgrense nye kirurgiske prosedyrer mot etablert behandling. Kirurgi er et håndverk med tradisjon for å prøve ut nye metoder og ny teknologi under rutineoperasjoner. En slik tilnærming kan fungere så lenge det gjelder mindre endringer, men når prosedyrene skiller seg vesentlig fra den vanlige metoden bør det gjennomføres en klinisk studie eller så bør behandlingen tilbys som utprøvende behandling til enkeltpasienter.