Genterapi

Bioteknologiloven regulerer formål for bruk av genterapi. Definisjon av genterapi er den samme som i legemiddellovgivningen.

Om genterapi

Fra 1. juli 2020 endres bioteknologilovens bestemmelser om genterapi:

  • Definisjonen av genterapi er endret, og er nå den samme som i legemiddellovgivningen.
    § 6-1 – definisjon:
    Med genterapi menes i denne loven legemidler som er omfattet av definisjonen i forordning om avanserte terapier (EU) nr. 1394/2007 artikkel 2, jf. direktiv 2001/83 (legemiddeldirektivet) bilag 1 del IV pkt. 2.1.

    Det betyr at noen legemidler som tidligere var definert som genterapi etter bioteknologiloven, ikke lenger er det. Et eksempel er legemidler som inneholder et virus som ikke er genmodifisert.
  • Vilkår for bruk av genterapi er endret. Det er fremdeles bare tillatt å bruke genterapi for å behandle eller forebygge sykdom, men det er ikke lenger krav om at sykdommen må være alvorlig.
    Genterapi på befruktede egg og kjønnsceller er fremdeles forbudt.
    § 6-2 Vilkår for genterapi mv.
    enterapi kan bare benyttes for behandling av sykdom eller for å hindre at sykdom oppstår.

    Genterapi og annen overføring av genetisk materiale til humane celler, foster og befruktede egg som medfører genetiske endringer som går i arv i kjønnsceller er forbudt.
  • Det er ikke lenger krav om godkjenning for behandlingsformer som regnes som genterapi etter bioteknologiloven.
    Dette innebærer at Helsedirektoratet ikke lenger skal vurdere eller godkjenne bruk av genterapi. Det er heller ikke plikt til å legge saken fram for Bioteknologirådet.
  • Det er ikke lenger krav om godkjenning for virksomheter som skal utføre behandlinger med genterapi. Dermed bortfaller også rapporteringsplikten for virksomheter som er godkjent for å utføre behandlinger med genterapi.

Krav om skriftlig samtykke for behandling med genterapi videreføres. Kravet gjelder både kliniske studier og behandlinger med genterapi som er godkjent av EMA gjennom sentral prosedyre og har norsk markedsføringstillatelse fra Legemiddelverket.

Spørsmål om fortolkning av bioteknologilovens bestemmelser om genterapi kan rettes til Avdeling helserett og bioteknologi: pbx160600ASHB@helsedir.no

Spørsmål om godkjenning av kliniske studier med genterapi vurderes av Legemiddelverket og Regional komite for medisinsk- og helsefaglig forskningsetikk.

Hvis genterapi inneholder levende celler

Virksomheten skal inngå skriftlige avtaler med tredjeparter (dvs. annen virksomhet i Norge eller utlandet) som skal utføre aktivitet som kan ha innvirkning på cellers og vevs kvalitet og sikkerhet. Dette fremgår av forskrift om håndtering av humane celler og vev § 9. Overføring av humane celler og vev til og fra land utenfor EØS-området krever dessuten godkjenning etter forskriften § 44.

Spesielt om kliniske studier med genterapi som inneholder GMO

Genteknologilovens regulering av legemidler med GMO er på høring med frist 5. august 2020. Inntil videre gjelder følgende:

Hvis genterapiproduktet inneholder eller består av en genmodifisert mikroorganisme (GMO), er studien omfattet av genteknologiregelverket. De fleste studier med genterapi som inneholder GMO skal vurderes etter reglene for utsetting av GMO. Miljødirektoratet har ansvar for denne delen av regelverket.

Miljødirektoratet, Helsedirektoratet og Legemiddelverket har opprettet en felles postkasse for søknader om godkjenning av legemidler som inneholder GMO til kliniske studier. Legemiddelverket drifter denne postkassen: GMO@legemiddelverket.no.

Alle søknader om godkjenning til de ulike instansene, bør sendes inn samtidig til denne postkassen. Ordningen skal gi en mest mulig effektiv søknadsbehandling.

Helsedirektoratet skal vurdere om reglene for innesluttet bruk av GMO kommer til anvendelse. I mange tilfeller skal håndtering av genterapiproduktet (og GMOen) inntil det er gitt til pasienten, vurderes etter regelverk om innesluttet bruk av GMO.

Helsedirektoratet trenger en beskrivelse av GMOen, som bør dekke følgende: om GMOen er en genmodifiserte virus, bakterier eller celler i kultur (hva slags), om GMOen kan replikere eller ikke, og om GMOen kan overføre genetisk materiale etc.  

Hvis reglene om innesluttet bruk av GMO kommer til anvendelse, må virksomheten som skal gjennomføre studien ha godkjente laboratorier og anlegg for innesluttet bruk av GMO. Se informasjonssiden om genteknologiloven.

Se også informasjon hos Miljødirektoratet.

Send inn søknaden om klinisk utprøvning av legemidler som inneholder GMO:

Ønsker du å sende inn søknaden via Eudralink?

Søknad sendes fortrinnsvis via Eudralink. Det er et sikkert filoverføringssystem administrert av det europeiske legemiddelbyrået, European Medicines Agency, EMA. Lenke til søknad i Eudralink kan sendes til: GMO@legemiddelverket.no

Ønsker du å sende inn søknaden per e-post?

Søknaden kan også sendes direkte på e-post til: GMO@legemiddelverket.no. Oversendelse per e-post skjer på eget ansvar.

Først publisert: 02.05.2019 Sist faglig oppdatert: 30.06.2020