Forskningens funksjon er å skaffe til veie ny kunnskap. Dette gjelder ulike forhold om problemkomplekset og mulige tiltak. Forskning og dens metodikk er også en forutsetning for utvikling av styringsinformasjon.
Forskerne i prosjektgruppen erfarer at det er vanskelig å få tilgang til nødvendige data fra sentrale helseregistre. Det er per i dag lang ventetid for saksbehandling og utlevering av data fra helseregistrene (1-2 år for registerkoblinger). Krav om dataminimering av personvernhensyn kan medføre at man for eksempel ikke får utlevert det detaljnivået på ATC-koder og diagnosekoder som er nødvendig for å kunne gjøre god forskning / besvare forskningsspørsmålene. Det er også kostnader til kjøp av registerdata, og dette begrenser forskningsprosjekter hvor det ikke er så store driftsmidler, blant annet forskning i primærhelsetjenesten. Videre erfarer pasient- og brukerorganisasjonene en manglende involvering i planlegging og prioritering av kliniske studier og annen forskning på området.
Legemiddelepidemiologisk kompetanse/ forskning er nødvendig for å gjennomføre deskriptive analyser og tolkning av disse. Det er en utfordring at det er begrenset kapasitet til å gjennomføre slik legemiddel- og rusmiddelforskning i dag.
Videre er det ulike behov for å skaffe til veie annen ny kunnskap gjennom kartlegginger, oppsummeringer analyser og forskning om for eksempel andre behandlingsmetoders effekt og sikkerhet, praksisnære forhold og pasienters og pårørendes erfaringer med helsetjenesten og deres kompetanse relatert til dette temaet.