Helseforskningsloven gjelder for medisinsk og helsefaglig forskning på mennesker, humant biologisk materiale eller helseopplysninger, jf. § 2. Med forskning på mennesker siktes det i første rekke til forskning som direkte involverer mennesker på en eller annen måte, for eksempel ved at forskerne har direkte kontakt med forskningsdeltakeren. Direkte intervensjoner og invasive studier, for eksempel klinisk utprøving av legemidler eller pasientnære operative inngrep, vil åpenbart involvere mennesker. Det samme gjelder det å innhente humant biologisk materiale, for eksempel ved å ta en blod- eller vevsprøve. Selve bruken av innsamlet materiale vil bli regnet som forskning på biologisk materiale. På samme måte vil innhenting av helseopplysninger også være å regne som forskning på mennesker, når det er direkte kontakt med forskningsdeltakeren, for eksempel i form av et intervju, observasjon eller et spørreskjema. Selve bruken av innsamlede helseopplysninger, vil imidlertid bli regnet som forskning på helseopplysninger.
Konsekvensen av at et prosjekt faller innenfor lovens virkeområde, er at prosjektet som hovedregel krever godkjenning av REK og samtykke fra forskningsdeltakerne. I tillegg stiller loven blant annet særlige krav til organiseringen, forskningsprotokoll og åpenhet om forskningen.