I den randomiserte fase 2 studien Litespark 004 undersøkte man effekt og sikkerhet av belzutifan hos pasienter med VHL (Srinivasan et al., 2025b). 67 % av pasientene med nyrecellekreft hadde objektiv respons, 11% hadde komplett respons og 56 % partiell respons. Behandlingen er meldt til Nye Metoder (nyemetoder.no). Det er for voksne pasienter med VHL som trenger behandling for assosiert, lokalisert nyrecellekarsinom inngått avtale mellom sykehusinnkjøp og firma om bruk av belzutifan i compassionate use program. Behandlingen bør foregå i onkologisk spesialistavdeling.