Utprøvende behandling er pasientbehandling hvor effekt og bivirkninger av den nye behandlingen ennå ikke er dokumentert, eller ikke er dokumentert hos denne pasientgruppen eller ved dette sykdomsstadiet. Hva som tilbys av utprøvende behandling vil være i stadig endring og vil variere ved sykehusene. Utprøvende behandling tilbys innenfor formelt godkjente protokoller hvor det er angitt bestemte kriterier for deltakelse i studien. Slike utprøvende behandlinger med kontrollerte studier, kan forventes utført ved sykehus med multidisiplinære team og med har den nødvendige kompetanse til å gjennomføre studier. Et utvalg av utprøvende behandling som pågår i Norge presenteres i dette kapitlet.