Behandling av kreft hos barn har vist store fremskritt de siste 40 år. Hovedgrunnen til denne fremgang er internasjonalt samarbeid og kliniske forskningsprotokoller. En viktig del har vært den utprøvende behandling der også fagmiljøene i Norge deltar. Utprøvende behandling vil derfor være en viktig faktor for fortsatt fremgang. Nye aktuelle protokoller blir diskutert i Kompetansetjenestens faggrupper som anbefaler nasjonale retningslinjer for 1. linjebehandling.
Når fagmiljøet går inn for en eksperimentell behandling (Fase 1/2 studie) som kan gis i et land i Norden er det lagt føringer for at dette skal dekkes av de regionale helseforetak (enhet for utenlandsbehandling), etter behandling av dette spørsmålet (på bakgrunn av henvendelse fra barneonkologimiljøet) på det interregionale fagdirektørmøtet 14.12.2015. Dette gjelder kun behandling av barn som kan utføres i Norden, og som er vurdert hensiktsmessig (inkl. kost/nyttevurdert) av behandlende lege. En oversikt over aktuelle eksperimentelle protokoller som er åpen for inklusjon ligger på NOPHOs nettside https://www.nopho.net/ (under «Protocols», novel therapies), og vil dessuten være tilgjengelige på www.clinicaltrials.gov.