§ 3 Stønad etter individuell søknad
3.1. Legemidler det kan ytes stønad til
[Endret 10/18, 3/19, 10/19, 4/20, 7/20]
Etter individuell søknad kan det ytes stønad til legemidler for bruk som ikke er omfattet av § 2, herunder
- markedsførte legemidler brukt på godkjent bruksområde
- markedsførte legemidler brukt utenfor godkjent bruksområde (off-label bruk)
- legemidler som ikke er markedsført i Norge (uregistrerte legemidler)
Søker må i søknaden angi hvilket legemiddel det søkes stønad til og hvilket bruksområde legemidlet skal benyttes for.
For nye legemidler er det krav til metodevurdering jf. blåreseptforskriften § 3 annet ledd. Dette gjelder både der et firma søker om markedsføringstillatelse for et nytt legemiddel, som for eksempel et nytt virkestoff, eller en ny indikasjon av et etablert legemiddel. Det ytes ikke stønad til et nytt legemiddel (uansett bruk) eller til den nye indikasjonen for et etablert legemiddel før det foreligger en beslutning fra Legemiddelverket eller Helse- og omsorgsdepartementet i etterkant av en metodevurdering. Det ytes heller ikke refusjon for utlegg til slike legemidler foretatt før en metodevurdering med påfølgende beslutning foreligger.
Ved gjennomføring av metodevurdering for legemidler som det i dag gis individuell stønad til skal søknaden vurderes etter gjeldende vilkår inntil en beslutning foreligger.
3.2 Sykdommer omfattet av individuell søknad til legemidler
Det stilles krav til at sykdommen som skal behandles er alvorlig jamfør § 1b. Ved behandling av risikofaktorer stilles det krav til at disse med høy sannsynlighet medfører eller forverrer en alvorlig sykdom.
I de tilfeller en sykdom/risikofaktor for sykdom er omfattet av refusjonslistens ICD-kodeverk jf. legemiddelforskriften § 14-8 er sykdommen / risikofaktoren for sykdom som hovedregel å anse som alvorlig.
I de tilfeller der formålet er behandling av risikofaktorer for alvorlig sykdom og det ikke er omfattet av refusjonslisten, må årsakssammenhengen mellom risikofaktorer og fremtidig sykdom begrunnes. Det skal også begrunnes at sannsynligheten for at risikofaktorene vil medføre eller forverre alvorlig sykdom er høy. Slike risikofaktorer oppfattes som en sykelig tilstand som omfattes av blåreseptordningens formål.
Helfo kan sette nærmere vilkår for definisjonen av alvorlighet for enkelte sykdommer.
3.3 Krav til tidligere behandling og tungtveiende medisinske hensyn
[Endret 12/19]
Ved søknad om legemidler etter § 3 er det krav om at relevante forhåndsgodkjente legemidler for omsøkt sykdom/tilstand skal være forsøkt. Det må foreligge tungtveiende medisinske hensyn til at relevante forhåndsgodkjente legemidler ikke kan benyttes for at stønad kan gis.
Ved søknad om markedsførte legemidler til bruk utenfor godkjent indikasjon eller om ikke-markedsførte legemidler stilles det krav til at relevante markedsførte legemidler med godkjent medisinsk indikasjon på den aktuelle sykdommen er forsøkt i tilstrekkelig grad. Det må foreligge tungtveiende medisinske hensyn til at relevante markedsførte legemidler ikke kan benyttes.
For bruk av legemidler der det er nødvendig for oppfyllelse av prioriteringskriteriene, kan det bli stilt andre særskilte krav til tidligere behandling.
I vurdering av hva som anses å være relevant behandling for den aktuelle tilstanden skal Helfo vektlegge
- hva som eventuelt finnes av sammenlignbare forhåndsgodkjente legemidler med egnet legemiddelformulering
- Ved søknad om lokalbehandling stilles for eksempel ikke krav til at legemidler til systemisk bruk har vært benyttet først.
- hva som anses å være gjeldende behandlingspraksis
- Som hovedregel vektlegges anbefalinger i nasjonale faglige retningslinjer, veiledere og handlingsplaner
- For terapiområder der dette ikke finnes kan anbefalinger i faglige retningslinjer fra Legeforeningen (spesialistforeninger) eller internasjonale faglige retningslinjer vektlegges
Med tungtveiende medisinske hensyn menes at relevante legemidler
- er forsøkt uten tilstrekkelig effekt
- har gitt uakseptable bivirkninger
- ikke kan benyttes på grunn av kontraindikasjoner, tungtveiende forsiktighetsregler eller uakseptabel høy risiko for alvorlige bivirkninger for det aktuelle medlemmet
- Kontraindikasjoner, bivirkningsrisiko og forsiktighetsregler kan også være knyttet til andre sykdommer eller tilstander medlemmet har, eller annen behandling som medlemmet bruker
- ikke kan benyttes grunnet betydelige complianceproblemer, herunder liten sykdomsinnsikt eller store konsentrasjonsproblemer grunnet sykdom hos medlemmet. Eksempler på dette er:
- psykiatriske pasienter, pasienter med demens, barn og pasienter med ADHD
- der relevante legemidler ikke kan benyttes på grunn av uegnet styrke eller formulering
Søker må i søknaden opplyse om hvilke forhåndsgodkjente legemidler (ett eller flere) og eventuelt hvilke markedsførte legemidler som er forsøkt, og begrunne hvorfor de ikke / ikke lenger kan benyttes.
3.4 Krav til at ressursbruken står i et rimelig forhold til nytten av legemidlet hensyntatt tilstandens alvorlighet
Det kan ytes stønad til legemidler etter individuell søknad for bruk som ikke er omfattet av § 2 når det for den enkelte pasient kan dokumenteres at ressursbruken står i et rimelig forhold til nytten av legemiddelbehandlingen, hensyntatt tilstandens alvorlighet. Dette innebærer at de tre prioriteringskriteriene skal vurderes samlet og veies mot hverandre. Ved høy alvorlighet aksepteres høyere ressursbruk i forhold til nytten enn ved lavere alvorlighet.
De tre prioriteringskriteriene er:
- Alvorlighet
- Nytte
- Ressursbruk
I henhold til Meld.St.34 (2015-2016) Verdier i pasientens helsetjeneste, Melding om prioritering skal det benyttes et utvidet helsetjenesteperspektiv i vurderingen av prioriteringskriteriene. Alle relevante helseeffekter og kostnader (for pasienten og i helsesektoren) som enten oppstår som følge av, eller kan forventes å endres som følge av metoden som vurderes, skal inngå i vurderingen. Følgende forhold vektlegges ikke:
- Produksjonsvirkninger (for eksempel økt yrkesdeltakelse) som følge av legemiddeltiltaket
- Konsekvenser av helsehjelp for pasienters framtidige forbruk av offentlige tjenester og mottak av stønader/pensjoner. Dette vil si at ikke-relaterte helsetjenestekostnader og -besparelser skal ikke vektlegges. For eksempel skal det ikke tas hensyn til helsetjenestekostnader knyttet til fremtidige ikke-relaterte sykdommer.
Hensynet til andre berørte kan også bety noe for prioriteringen. Forhold knyttet til pasientens pårørende, først og fremst i tilfeller der pasienten har omsorgsansvar for andre, kan tillegges vekt.
Forhold ved pasienten som ikke kan legges til grunn ved vurdering av prioritet: Kjønn, etnisk tilhørighet, tidligere helseskadelig adferd, arbeidsevne (produktivitet), livssyn, seksuell orientering og sosial status.
3.4.1 Tilstandens alvorlighet
Alvorlighetskriteriet vurderes ut fra hvor mange gode leveår som forventes tapt ved fravær av den omsøkte behandlingen, det vil si med utgangspunkt i dagens standardbehandling. Ved vurdering av forebyggende tiltak skal det vurderes for dem som ville fått sykdommen ved fravær av tiltak. Helsetap knyttet til sykdommen før behandlingsstart skal ikke vektlegges, kun fremtidig helsetap. Gode leveår inneholder to dimensjoner – levetid og livskvalitet.
En tilstands alvorlighet skal derfor vurderes ut fra:
- Risiko for død eller funksjonstap
- Graden av fysisk og psykisk funksjonstap
- Smerter, fysisk eller psykisk ubehag
Både nå-situasjonen, varighet og tap av framtidige leveår har betydning for graden av alvorlighet. Graden av alvorlighet øker jo mer det haster å komme i gang med helsehjelp. I særskilte tilfeller kan også andre forhold som gjør pasientens sykdom eller totalsituasjon mer alvorlig vektlegges. Slike forhold kan for eksempel være tilfeller der tilstanden uten helsehjelp setter pasienten i en uverdig situasjon.
Komorbiditet og bivirkninger:
[Endret 6/18, 3/19]
Alvorlighetsgraden skal kun påvirkes av komorbiditet dersom de øvrige sykdommene/plagene kan relateres til tilstanden som et tiltak er rettet mot. Dette innebærer for eksempel at fysiske funksjonshemninger hos kreftpasienter ikke vil påvirke vurderingen av alvorlighet ved vurderingen av et kreftlegemiddel.
For tiltak som rettes mot hovedtilstanden er det den samlede alvorlighetsgraden til hovedtilstanden og plager som følger av hovedtilstanden, som skal inngå i vurderingen.
For tiltak som rettes mot plager som følger av hovedtilstanden (og ikke har virkning på hovedtilstanden) er det som hovedregel kun følgeplagene som skal inngå i vurderingen, og ikke hovedtilstanden. Eksempel: Dersom en sykdom medfører smerte, bør et tiltak mot smerte tilordnes en alvorlighetsgrad som tilsvarer prognosetapet for smerten alene uavhengig av hovedtilstanden.
Tilsvarende gjelder som hovedregel ved tiltak som rettes mot bivirkninger som følger av behandling av en hovedtilstand. Alvorlighetsgraden skal da vurderes ut fra bivirkningene, og ikke hovedtilstanden. Eksempel: Dersom behandling av en sykdom medfører kvalme, bør et tiltak mot kvalme tilordnes en alvorlighetsgrad som tilsvarer prognosetapet for kvalmen alene, slik at alvorlighetsgraden er den samme uansett hvem som rammes.
For tiltak rettet mot plager som ikke er relatert til hovedtilstanden, er det alvorlighetsgraden til plagen, og ikke hovedtilstanden, som skal inngå i vurderingen.
Antall tapte gode leveår vil være høyere for de som taper store deler av sitt framtidige liv grunnet sykdom. Dermed vil det, selv om alder ikke inngår som et direkte kriterium, i mange tilfeller innebære at sykdommer som rammer yngre vil betraktes som mer alvorlige enn sykdommer som rammer eldre.
Eksempel: Dødelig sykdom: En tilstand rammer 40-åringer og har en prognose på fem gode leveår. Denne pasientgruppen vil da tape (80-40-5) = 35 gode leveår. En annen tilstand rammer 70-åringer, også denne med en prognose på fem gode leveår og forventet antall gode leveår, uten sykdom 80 gode leveår. Denne gruppen vil tape (80-70-5) = 5 gode leveår. Siden 40- åringene vil tape flere gode leveår vil denne tilstanden dermed bli vurdert til å være mer alvorlig enn tilstanden som rammer 70-åringer, selv om prognosen er lik.
3.4.2 Legemiddelbehandlingens nytte
Et tiltaks prioritet øker i tråd med den forventede nytten av tiltaket. Den forventede nytten av et tiltak vurderes ut fra om kunnskapsbasert praksis tilsier at helsehjelp kan øke pasientens livslengde og/eller livskvalitet gjennom å gi økt sannsynlighet for:
- Overlevelse eller redusert funksjonstap
- Fysisk eller psykisk funksjonsforbedring
- Reduksjon av smerter, fysisk eller psykisk ubehag
Det er hensiktsmessig å skille mellom to former for nytte. For det første den direkte helseforbedringen for pasienten – direkte nytte. For det andre eventuelle helseforbedringer for pårørende og andre nære omgivelser, samt øvrige gevinster for både pasienten, pårørende og samfunnet – indirekte nytte.
Legemiddeleffekten vurderes som hovedregel ut fra tilgjengelig publisert, vitenskapelig dokumentasjon. Den medisinske effekten vurderes ut fra størrelse og klinisk relevans som dokumentert i studiene. Studienes kvalitet i form av type studie og studiepopulasjonens størrelse bør også inngå i denne vurderingen. Som utgangspunkt skal vurderingen gjøres opp mot forskjellen mellom dagens standardbehandling og omsøkt legemiddelbehandling. I mange tilfeller vil det imidlertid ikke foreligge studier som sammenligner den omsøkte legemiddelbehandlingen med dagens standardbehandling. Stor usikkerhet knyttet til effektdokumentasjon skal, alt annet likt, gi lavere prioritet.
Indirekte nytte kan i relevante tilfeller telles med i vurdering av nytte. Et eksempel på forhold som kan bli vektlagt i prioriteringsvurderinger på klinisk nivå er om pasienten settes i en uverdig situasjon uten helsehjelp. Videre kan forhold knyttet til pasientens pårørende bli vektlagt. Et tredje eksempel på hensyn som blir vektlagt er behovet for pleie og omsorg, der effekt av et tiltak ofte ikke kan måles som endringer i pasientens helsetilstand.
3.4.3 Ressursbruk
Et tiltaks prioritet øker desto mindre ressurser det legger beslag på. Med ressursbruk menes det hovedsakelig forbruk av varer og tjenester, tidsbruk og kapitalbruk. Transportkostnader knyttet til reiser til og fra behandling kan også vektlegges i vurderingen. Dersom det er relevant og godt dokumentert, kan nødvendige transportkostnader til pårørende også inkluderes.
3.4.4 Krav til dokumentasjon av alvorlighet, nytte og ressursbruk
[Endret 10/19]
Lege skal redegjøre for og dokumentere at ressursbruken står i et rimelig forhold til nytten av legemidlet hensyntatt tilstandens alvorlighet. For legemiddelbehandlingens nytte og ressursbruk vil Helfo som hovedregel ta utgangspunkt i tilgjengelig publisert vitenskapelig dokumentasjon av effekt og legemiddelkostnaden for den aktuelle pasientens omsøkte behandling. Se også tilleggsvilkår for dokumentasjon av effekt ved bruk utenfor godkjent indikasjon. For alvorlighet vil Helfo som hovedregel ta utgangspunkt i den omsøkte sykdommens/tilstandens alvorlighet på gruppenivå. Lege må redegjøre i søknaden for eventuelle individuelle forhold som skal vektlegges i vurderingen av om prioriteringskriteriene er oppfylt.
For legemidler som er vurdert for forhåndsgodkjent refusjon (metodevurdert), men der vilkårene i legemiddelforskriften § 14-5 ikke er oppfylt på gruppenivå, må lege redegjøre for og dokumentere at pasienten skiller seg klart fra pasientgruppen for øvrig med hensyn på prioriteringskriteriene.
For legemidler som er vurdert for forhåndsgodkjent refusjon (metodevurdert), og der vilkårene i legemiddelforskriften § 14-5 er oppfylt på gruppenivå, men forhåndsgodkjent refusjon ikke er innvilget fordi fullmaktsgrensen jf. § 14-7 er overskredet, må lege redegjøre for, og dokumentere, at pasienten skiller seg klart fra pasientgruppen for øvrig med hensyn på prioriteringskriteriene.