Utprøvende behandling skal som hovedregel kun tilbys gjennom kliniske forskningsstudier
Anbefalingen er faglig normerende og et hjelpemiddel for å ta forsvarlige valg som fremmer god praksis, kvalitet og likhet innenfor folkehelsen og for helsetjenesten. Anbefalingen er ikke rettslig bindende.
Regelverket for gjennomføring av slike studier bidrar til å ivareta krav til faglig forsvarlighet, informasjon til pasienten, samtykke, oppfølging og overvåkning av pasienten, og vitenskapelig dokumentasjon av behandlingseffekt og –sikkerhet. Se St.meld. nr. 10 (2012-2013 faktaboks. 8.2 side 108).
Helsedirektoratet har utgitt en nasjonal veileder om prinsipper for utprøvende behandling.
Ved multippel sklerose er det to aktuelle behandlinger knyttet til dette: autolog stamcelletransplantasjon og rituksimab. Se "Praktisk" for mer informasjon.
- Autolog stamcelletransplantasjon er en behandlingsmetode som regnes som utprøvende behandling fordi det per i dag ikke foreligger tilstrekkelig effekt- og sikkerhetsdokumentasjon om metoden (Giske et al., 2015). De regionale helseforetakene har besluttet at det skal gjennomføres en nasjonal, randomisert, kontrollert behandlingsstudie ved Haukeland universitetsjukehus HF for å bidra til kunnskapsgrunnlaget. Studien gjennomføres i regi av Nasjonal kompetansetjeneste for MS ved Nevrologisk avdeling, Haukeland universitetssjukehus, med rekruttering fra hele Norge. For oppdatert informasjon, se Nasjonal kompetansetjeneste for multippel sklerose, Haukelands universitetssjukehus HF.
- Legemidler utenfor godkjent indikasjon (engelsk: off-label) kan i særlige tilfeller være aktuelt å prøve ved behandling av MS. Rituksimab er et eksempel på et slikt legemiddel hvor Beslutningsforum, basert på en fullstendig metodevurdering, har godkjent bruk av medikamentet til behandling av MS utenfor kliniske studier. Med dette unntaket på gruppenivå, er behandling med rituksimab en av de behandlingsmetodene som kan nyttes i behandlingen av MS. Bruk av rituksimab i MS-behandling bør følges opp i Norsk MS-register, se egen anbefaling om dette. Se også artikkel om norske erfaringer ved bruk av rituksimab ved MS basert på data fra MS-registeret. (Torgauten et al., 2021)
Anbefalingen er basert på gjeldende regelverk og vedtak i Nye Metoder.
Giske, L., Lauvrak, V., Stoinska-Schneider, A., Frønsdal, K., Kvamme, M., Ormstad, S., Fure, B. (2015). Autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon ved multippel sklerose Oslo: Folkehelseinstituttet. Hentet fra https://www.fhi.no/publ/2015/autolog-hematopoietisk-stamcelletransplantasjon-ved-multippel-sklerose/
Torgauten, H. M., Myhr, K. M., Wergeland, S., Bø, L., Aarseth, J. H., & Torkildsen, Ø. (2021). Safety and efficacy of rituximab as first- and second line treatment in multiple sclerosis - A cohort study. Mult Scler J Exp Transl Clin, 7(1), 2.055217320973049E15.
Sist faglig oppdatert: 19. oktober 2021 Se tidligere versjoner
Helsedirektoratet (2019). Utprøvende behandling skal som hovedregel kun tilbys gjennom kliniske forskningsstudier [nettdokument]. Oslo: Helsedirektoratet (sist faglig oppdatert 19. oktober 2021, lest 26. oktober 2021). Tilgjengelig fra https://www.helsedirektoratet.no/retningslinjer/multippel-sklerose/sykdomsmodulerende-behandling-av-aktiv-inflammatorisk-multippel-sklerose-ms/utprovende-behandling-skal-som-hovedregel-kun-tilbys-gjennom-kliniske-forskningsstudier