Utprøvende behandling skal som hovedregel kun tilbys gjennom kliniske forskningsstudier.
Anbefalingen er faglig normerende og et hjelpemiddel for å ta forsvarlige valg som fremmer god praksis, kvalitet og likhet innenfor folkehelsen og for helsetjenesten. Anbefalingen er ikke rettslig bindende.
Utprøvende behandling skal som hovedregel tilbys gjennom kliniske forskningsstudier. Regelverket for gjennomføring av slike studier bidrar til å ivareta krav til faglig forsvarlighet, informasjon til pasienten, samtykke, oppfølging og overvåkning av pasienten, og vitenskapelig dokumentasjon av behandlingseffekt og –sikkerhet (St.meld. nr. 10 (2012-2013 faktaboks. 8.2 side 108). Utprøvende behandling som ønskes tatt i bruk rutinemessig i spesialisthelsetjenesten bør først vurderes i Nye metoder etter at det foreligger nødvendig dokumentasjon for å kunne gjennomføre en metodevurdering.
Autolog stamcelletransplantasjon er en behandlingsmetode som regnes som utprøvende behandling fordi det per i dag ikke foreligger tilstrekkelig effekt- og sikkerhetsdokumentasjon om metoden [18]. De regionale helseforetakene har besluttet at det skal gjennomføres en nasjonal, randomisert, kontrollert behandlingsstudie ved Haukeland universitetssykehus HF for å bidra til kunnskapsgrunnlaget. For oppdatert informasjon vises det til Nasjonal kompetansetjeneste for multippel sklerose, Haukelands universitetssykehus HF.
Legemidler utenfor godkjent indikasjon (engelsk: off-label) kan i særlige tilfeller være aktuelt å prøve ved behandling av MS. Rituximab er et eksempel på et slikt legemiddel hvor det foreligger noe dokumentasjon [19][20][21][22][23][24] på at enkelte pasienter kan respondere positivt på slik behandling.
19. P. Alping, T. Frisell, L. Novakova, P. Islam-Jakobsson, J. Salzer, A. Björck, M. Axelsson, C. Malmestrom, K. Fink, J. Lycke, A. Svenningsson, F. Piehl. Rituximab versus fingolimod after natalizumab in multiple sclerosis patients. Annals of neurology. 2016. 79. 950-8. 10.1002/ana.24651.
20. A. Bar-Or, P. A. Calabresi, D. Arnold, C. Markowitz, S. Shafer, L. H. Kasper, E. Waubant, S. Gazda, R. J. Fox, M. Panzara, N. Sarkar, S. Agarwal, C. H. Smith. Rituximab in relapsing-remitting multiple sclerosis: a 72-week, open-label, phase I trial. Annals of neurology. 2008. 63. 395-400. 10.1002/ana.21363.
21. P. de Flon, M. Gunnarsson, K. Laurell, L. Söderström, R. Birgander, T. Lindqvist, W. Krauss, A. Dring, J. Bergman, P. Sundström, A. Svenningsson. Reduced inflammation in relapsing-remitting multiple sclerosis after therapy switch to rituximab. Neurology. 2016. 87. 141-7. 10.1212/wnl.0000000000002832.
22. S. L. Hauser, E. Waubant, D. L. Arnold, T. Vollmer, J. Antel, R. J. Fox, A. Bar-Or, M. Panzara, N. Sarkar, S. Agarwal, A. Langer-Gould, C. H. Smith. B-cell depletion with rituximab in relapsing-remitting multiple sclerosis. The New England journal of medicine. 2008. 358. 676-88. 10.1056/NEJMoa0706383.
23. K. Hawker, P. O'Connor, M. S. Freedman, P. A. Calabresi, J. Antel, J. Simon, S. Hauser, E. Waubant, T. Vollmer, H. Panitch, J. Zhang, P. Chin, C. H. Smith. Rituximab in patients with primary progressive multiple sclerosis: results of a randomized double-blind placebo-controlled multicenter trial. Annals of neurology. 2009. 66. 460-71. 10.1002/ana.21867.
24. J. Salzer, R. Svenningsson, P. Alping, L. Novakova, A. Björck, K. Fink, P. Islam-Jakobsson, C. Malmeström, M. Axelsson, M. Vågberg, P. Sundstöm, J. Lycke, F. Piehl, A. Svenningsson. Rituximab in multiple sclerosis: A retrospective observational study on safety and efficacy. Neurology. 2016. 87. 2074-2081. 10.1212/wnl.0000000000003331.
Helsedirektoratet (2019). Utprøvende behandling skal som hovedregel kun tilbys gjennom kliniske forskningsstudier. [nettdokument]. Oslo: Helsedirektoratet (sist faglig oppdatert 30. mai 2017, lest 13. april 2021). Tilgjengelig fra https://www.helsedirektoratet.no/retningslinjer/multippel-sklerose/sykdomsmodulerende-behandling-av-aktiv-inflammatorisk-multippel-sklerose-ms/utprovende-behandling-skal-som-hovedregel-kun-tilbys-gjennom-kliniske-forskningsstudier